目前，利用靶向性免疫細(xì)胞治療癌癥并不新鮮。根據(jù)2014年第56屆美國血液學(xué)會年會（ASH）上諾華公布的數(shù)據(jù)顯示，其CAR-T免疫療法CTL019治療白血病的完全緩解率甚至已經(jīng)達(dá)到了92%!.

    然而，免疫細(xì)胞治療實體瘤卻遲遲未見重大突破。

    據(jù)中新網(wǎng)最新消息，中國留美科學(xué)家劉誠創(chuàng)辦的美國優(yōu)瑞科生物科技公司（Eureka Therapeutics）首創(chuàng)發(fā)明了肝癌免疫細(xì)胞治療技術(shù)，該項目將進(jìn)入另一個里程碑，在美國進(jìn)入肝癌臨床實驗，驗證病人使用后的安全性和療效。

    為鼓勵創(chuàng)新性藥物研發(fā)，美國食品與藥物管理局（FDA）近年***系列政策，對亟需的突破性創(chuàng)新類新藥審批設(shè)立了快速通道和優(yōu)先審批政策。據(jù)劉誠透露，按照現(xiàn)在計劃，優(yōu)瑞科有望在2017年左右完成早期臨床實驗，如果數(shù)據(jù)證實該技術(shù)對肝癌病人安全高效，就將進(jìn)入快速審批通道，病人等待的時間將大大縮短。“這家位于加州艾默瑞維爾市的生物科技公司由中國留美科學(xué)家劉誠博士于2006年創(chuàng)辦的，從3個人起步，發(fā)展成為擁有30多名科研人員的美國第一家由華人創(chuàng)辦、專攻癌癥首創(chuàng)新藥、并形成產(chǎn)品序列的研發(fā)公司。優(yōu)瑞科同時與多家美國著名癌癥研究機構(gòu)如紐約紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）及世界制藥巨頭如瑞士諾華公司（Novartis）聯(lián)手基礎(chǔ)研究和臨床試驗合作。

    肝癌是華人的高發(fā)惡性腫瘤，斯坦福大學(xué)亞裔肝臟中心的數(shù)據(jù)顯示，中國乙肝病毒攜帶者約1.2億，其中每年有50-100萬人罹患肝癌。早期肝癌臨床癥狀不明顯，一經(jīng)診斷已是晚期。現(xiàn)有的肝癌治療方法主要是手術(shù)、化療、放療和換肝?；颊吣艽婊?年以上的不足20%,而衡量治愈標(biāo)準(zhǔn)的5年生存率在中晚期病人則不足5%.

    不僅是擁有龐大肝癌患者的中國，全世界都在期待該項技術(shù)的成功應(yīng)用，我們衷心希望其臨床實驗?zāi)芤磺许樌?，早日造福肝癌患者?br />
    相關(guān)文獻(xiàn)資料：

    1.TARGETING THE I***ACELLULAR WT1 ONCOGENE PRODUCT WITH A THERAPEUTIC HUMAN ANTIBODYSci Transl Med 13 March 2013: Vol. 5 no. 176 pp. 176ra33DOI:10.1126/scitranslmed.3005661

    大部分致癌或與癌癥相關(guān)的蛋白都隱藏在癌細(xì)胞中，突破該瓶頸是長期以來開發(fā)重要抗癌藥物的一個關(guān)鍵目標(biāo)。不同于其他的人類治療性單克隆抗體只能靶向癌細(xì)胞外面的蛋白，來自紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心和Eureka Therapeutics公司的科學(xué)家們展開合作，制造出的ESK1的新型單克隆抗體能夠靶向一種存在于細(xì)胞內(nèi)的蛋白質(zhì)。

    ESK1針對的是一種稱作WT1的蛋白，其在許多白血病以及包括骨髓瘤、乳腺癌、卵巢癌和結(jié)直腸癌等其他類型的癌癥中均有過表達(dá)。WT1是癌癥藥物的一個首選靶點，不僅是因為它是一種支持癌癥形成的致癌蛋白。并且，它只存在于不健康的細(xì)胞中，因此WT1靶向藥物不太可能會導(dǎo)致副作用。

    紀(jì)念斯隆-凱特琳研究所分子藥理學(xué)和化學(xué)項目負(fù)責(zé)人、抗體發(fā)明者David A. Scheinberg 博士說：”這是一種利用抗體治療攻擊WT1這一重要的癌癥靶點的新方法。這是從前不可能做到的事情。一直以來都沒有辦法生成能夠抑制WT1功能的小分子藥物。我們的研究顯示，你可以利用一種單克隆抗體識別細(xì)胞內(nèi)的一種癌癥相關(guān)蛋白，它將會摧毀癌細(xì)胞。

   “Eureka Therapeutics公司董事長兼首先執(zhí)行官Cheng Liu博士說：”ESK1代表了人類單克隆治療領(lǐng)域的一個范式轉(zhuǎn)變。這項研究表明，人類抗體治療不再局限于靶向存在于癌細(xì)胞外面的蛋白，現(xiàn)在還能夠靶向癌細(xì)胞內(nèi)部的蛋白。

   “2. 2155 Engineered T Cell Receptor-Mimic Antibody, （TCRm） Chimeric Antigen Receptor （CAR） T Cells Against the Intracellular Protein Wilms Tumor-1 （WT1） for Treatment of Hematologic and Solid Cancers