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化學基因療法給大腦裝上藥物開關

2014-05-29 21:47 閱讀:1012 來源:科技日報 責任編輯:潘樂樂
[導讀] 英國倫敦大學學院科學家最近找到一種“入侵”大腦的新方法:通過基因工程改造腦細胞,使神經(jīng)元在遇到某種藥物時會放電,以此治療癲癇發(fā)作。這種化學基因療法已在有類癲癇癥狀的小鼠身上進行實驗,也將很快用于人類。相關論文在線發(fā)表于最近的《自然·通訊》網(wǎng)

    英國倫敦大學學院科學家最近找到一種“入侵”大腦的新方法:通過基因工程改造腦細胞,使神經(jīng)元在遇到某種藥物時會放電,以此治療癲癇發(fā)作。這種化學基因療法已在有類癲癇癥狀的小鼠身上進行實驗,也將很快用于人類。相關論文在線發(fā)表于最近的《自然·通訊》網(wǎng)站上。

    化學基因?qū)W以光基因?qū)W為基礎。在光基因?qū)W中,打開光開關,轉(zhuǎn)基因腦細胞受到光照會放電,因此可用一種“光開關”選擇性地激活特定神經(jīng)元。但這需要在腦中植入光纖,所以用這種方法治療腦紊亂不太實際。而化學基因?qū)W不需要光纖,但要用特定化學物質(zhì)而不是光才能引發(fā)神經(jīng)元放電。“這樣更有潛力,讓人服藥比把光引入大腦更容易。”論文通訊作者、UCL神經(jīng)病學學院迪米特里·庫爾曼說。

    據(jù)英國《新科學家》網(wǎng)站5月27日報道,庫爾曼小組用一種無害病毒向小鼠神經(jīng)元中插入了一種基因,該基因的編碼蛋白能停止神經(jīng)元放電,但在遇到一種名為N-氧化氯氮平(CNO)的化學物質(zhì)時,會讓神經(jīng)元放電。幾星期后,他們給一些小鼠注射化學物質(zhì)使其誘發(fā)腦癲癇,以模仿人類癲癇。然后給其中部分小鼠注射CNO,癲癇在10分鐘內(nèi)就有所緩解。庫爾曼說,這是首次用該技術來治療腦紊亂。

    “這一系統(tǒng)非常簡潔。”紐約州立大學水牛城分校阿恩德·布拉里說。但他也指出,光基因療法比化學基因療法的控制速度更快,因為光可以立刻打開或關上。

    庫爾曼認為,化學基因療法能幫助那些患局灶性癲癇的病人,這種癲癇癥狀只是由一小部分腦區(qū)引發(fā),然后擴展到其他地方。如果局灶性癲癇患者對常規(guī)藥物反應不佳,通常要用手術來切除引發(fā)癲癇的部位,但手術是永久性的,會潛在地傷害其他腦區(qū)。

    化學基因療法有望作為一種非永久性治療方案。庫爾曼說,在癲癇將要發(fā)作時,局灶性癲癇患者通常會被告知這一點,所以此時他們能用一種像CNO這樣的化學藥品、藥片或注射劑、鼻吸噴劑等藥物。由于藥物在人體內(nèi)的半衰期大約7小時,其效力是暫時性的。但病人首先要注射轉(zhuǎn)基因病毒。

    如果發(fā)現(xiàn)化學基因療法有害,受影響的腦區(qū)還可以手術切除,因為遞送基因的病毒只能傳播幾毫米遠。“我們會告訴病人,我們可以切除一點腦組織,也可以注射這種病毒,看你自己的選擇。”


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