美國時間2月24日，F(xiàn)DA宣布批準(zhǔn)美曲普汀(Myalept，瘦素類似物注射劑)用于治療有瘦素缺乏癥并發(fā)癥的先天性或獲得性全身脂肪代謝障礙患者。

　　全身脂肪代謝障礙患者出生時脂肪組織少或沒有，隨時間推移脂肪組織消失。瘦素是一種由脂肪組織分泌的激素，全身脂肪代謝障礙患者有瘦素缺乏癥同時伴有胰島素抵抗、糖尿病和高甘油三酯癥等并發(fā)癥。美曲普汀是人類激素瘦素的類似物，美曲普汀替代治療結(jié)合飲食可緩解該病的癥狀。

　　據(jù)悉，美曲普汀是首個FDA批準(zhǔn)用于治療全身脂肪代謝障礙并發(fā)癥的藥物。一項非盲，單組臨床研究在48例有瘦素缺乏癥并發(fā)癥的先天性或獲得性全身脂肪代謝障礙患者中評估了美曲普汀的療效，結(jié)果顯示美曲普汀治療可降低患者的HbAlc，空腹血糖和甘油三酯水平。

　　制藥商百時美施貴寶(BMS)還向FDA提交了美曲普汀用于部分脂肪代謝障礙的適應(yīng)癥申請，但FDA警告說美曲普汀不適合沒有確診為先天性或獲得性脂肪代謝障礙的肥胖、糖尿病和高甘油三酯血癥等代謝性疾病患者，相關(guān)方面的研究并不透徹。

　　FDA提醒，美曲普汀也不被用于艾滋病(HIV)相關(guān)的脂肪代謝障礙患者。

　　與美曲普汀相關(guān)的兩項最突出的潛在副作用是T細(xì)胞淋巴瘤和免疫原性。FDA警告，需注意美曲普汀潛在的中和抗體風(fēng)險，這可能導(dǎo)致嚴(yán)重感染。

　　FDA還指出，在治療組和安慰劑組患者中均有T細(xì)胞淋巴瘤發(fā)生，所以臨床醫(yī)生應(yīng)該“仔細(xì)考慮美曲普汀用于有顯著血液學(xué)異常和/或獲得性全身脂肪代謝障礙患者的獲益和風(fēng)險。”

　　FDA要求百時美施貴寶進行7項上市后研究，包括一項長期前瞻性觀察研究，一項評估免疫原性的研究，以及嚴(yán)重風(fēng)險的追蹤研究。

　　美曲普汀將由百時美施貴寶的子公司，圣地亞哥的Amylin制藥公司上市消瘦。