12 月 22 日，美國 FDA 授予 Opdivo （nivolumab） 加速批準(zhǔn)，這是一款用于不再對其它藥物有響應(yīng)的不可切除（不能通過手術(shù)切除）或轉(zhuǎn)移性（晚期）黑色素瘤患者的新藥。

    黑色素瘤是美國第五大常見癌癥。它形成于人體黑素細(xì)胞，黑素細(xì)胞用來產(chǎn)生皮膚色素。美國國家癌癥研究所預(yù)測今年會(huì)有 7.61 萬美國人被確診患有黑色素瘤，將有 9710 人會(huì)死于這種疾病。

    Opdivo 通過抑制細(xì)胞上的 PD-1 蛋白而發(fā)揮作用，PD-1 蛋白可阻止人體免疫系統(tǒng)對黑色素瘤發(fā)動(dòng)攻擊。Opdivo 適用于先前使用伊匹單抗治療過的患者及腫瘤表達(dá) BRAF V600 基因突變的黑色素瘤患者，適合在伊匹單抗及 BRAF 抑制劑治療后使用。

    “Opdivo 是 FDA 自 2011 年以來批準(zhǔn)的第 7 款黑色素瘤新藥，”FDA 藥物評價(jià)與研究中心血液及腫瘤產(chǎn)品辦公室主任、醫(yī)學(xué)博士 Pazdur 稱。“基于我們對腫瘤免疫及分子通路的日益理解，新型治療藥物的持續(xù)開發(fā)與批準(zhǔn)正在改變嚴(yán)重及危及生命疾病的治療范式。”

    其它獲批用于黑色素瘤的藥物有伊匹單抗 （2011 年）、聚乙二醇干擾素α-2b（2011 年）、威羅菲尼（2011 年）、達(dá)拉菲尼（2013 年）、曲美替尼（2013 年） 及 Pembrolizumab （2014 年）。Opdivo 的處方藥申請者付費(fèi)目標(biāo)日期是 2015 年 3 月 30 日，此次批準(zhǔn)與該日期相比提前了 3 個(gè)月，前者是 FDA 計(jì)劃完成該藥上市申請審評的日期。

    應(yīng)該藥物申請者通過初步臨床證據(jù)證明這款藥物與現(xiàn)有可供使用藥物相比可能會(huì)對疾病提供實(shí)質(zhì)性改善，這款藥物在上市申請?zhí)峤粫r(shí)有可能對嚴(yán)重疾病治療的安全性及有效性提供明顯改善及這款藥物旨在治療一種罕見疾病，F(xiàn)DA 分別授予 Opvido 突破性治療藥物資格、優(yōu)先審評資格和孤兒藥資格。

    Opvido 是在 FDA 加速批準(zhǔn)計(jì)劃下獲得批準(zhǔn)的，這一計(jì)劃允許基于顯示一款藥物對預(yù)測患者臨床受益的合理可能的代理終點(diǎn)有效的數(shù)據(jù)來批準(zhǔn)這款藥物治療一種嚴(yán)重或危及生命的疾病。該計(jì)劃可以使患者更早地獲取有前景的新藥，同時(shí)制藥公司要進(jìn)行其它臨床試驗(yàn)以證實(shí)該藥物的受益。

    Opdivo 的有效性在 120 名患有不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者參與的臨床試驗(yàn)中得到證實(shí)。結(jié)果顯示，32% 的接受 Opdivo 治療的受試者其腫瘤出現(xiàn)縮?。陀^有效率）。這種效果在大約三分之一的經(jīng)歷腫瘤縮小的受試者中會(huì)持續(xù) 6 個(gè)多月。

    Opdivo 的安全性在總共有 268 名以 Opdivo 治療的受試者及 102 名以化療治療的受試者參與的試驗(yàn)中得到評價(jià)。這款藥物最常見的副作用有皮疹、發(fā)癢、咳嗽、上呼吸道感染及液體潴留 （水腫）。最嚴(yán)重副作用是涉及健康器官的嚴(yán)重免疫倡導(dǎo)副作用，包括肺、結(jié)腸、肝臟、腎臟及產(chǎn)生激素的腺體。Opdivo 由位于新澤西州普林斯頓的百時(shí)美施貴寶上市消瘦。