以下是來自第 56 屆美國血液學會（ASH）年會的報道。超過 75% 的急性淋巴細胞白血病（ALL）患者使用的新的免疫治療藥物 blinatumomab（Blincyto, Amgen Inc）達到完全根除微小殘留病灶（MRD）的效果。

    該藥在 2 期試驗就達到其主要目標，治療一個療程即可有 78% 的患者達到 MRD 完全緩解，表現(xiàn)為分子水平上根除殘留病灶。此外，第一個療程幾乎所有（98%）患者達到完全緩解。Nicola G?kbuget 博士稱，blinatumomab 除了根治 ALL 患者 MRD 外，快速的 MRD 反應可能改善患者的預后。緩解發(fā)生在所有亞組群體，包括老年患者群體和高 MRD 水平群體。

    持續(xù)的 MRD 是異基因移植的適應癥，但高 MRD 患者有復發(fā)的風險，因此迫切需要新的根治 MRD 的方法。

    Blinatumomab 是一種雙特異性 T 細胞單鏈抗體（BiTE），能夠通過將腫瘤細胞上的 CD19 蛋白呈遞給 T 細胞，從而激活免疫系統(tǒng)識別并殺滅腫瘤細胞。CD19 一般在 B 細胞來源的 ALL 和非霍奇金淋巴瘤細胞表面表達。其實在本月初，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準該藥用于治療費城染色體陰性的前體 B 細胞急性淋巴細胞白血病。

    為評價和檢測該藥的安全性和有效性，G?kbuget 博士團隊招募了 116 的成年患者進行 2 期臨床試驗，一個療程后所有患者達到完全血液學緩解，并沒有進行移植。幾乎所有的患者完成了 30 天的療程并隨訪，其中 72 例患者存活，繼續(xù)沿用，43 例患者因死亡而結(jié)束。

    最常見的不良反應是發(fā)熱，其次是震顫、畏寒、乏力、惡心、嘔吐和腹瀉。嚴重不良事件發(fā)生在 3% 以上的患者，包括發(fā)熱、震顫、失語、腦病、藥劑過量、中性粒細胞減少和 C 反應蛋白升高。

    會議主持人 Catherine Bollard 博士評價稱，這是一項重要的研究，該藥是利用免疫系統(tǒng)攻擊癌細胞，但需要注意的是我們必須平衡其毒性。她認為，新的治療方*****性地改變血液系統(tǒng)惡性腫瘤的治療。