您所在的位置:首頁 > 血液科醫(yī)學(xué)進(jìn)展 > NEJM:復(fù)發(fā)/難治性毛細(xì)胞白血病的BRAF突變靶向治療
背景
BRAF V600E是一種毛細(xì)胞白血病患者潛在的基因損害。研究者評估了口服BRAF抑制劑維羅非尼治療毛細(xì)胞白血病的安全性和臨床活性。研究納入了接受嘌呤類似物治療后的復(fù)發(fā)性或難治性患者。(文章來源)方法
研究者開展了兩個(gè)單組維羅非尼的多中心2期研究(劑量為960mg,2次/d)——一組在意大利,另一組在美國。意大利組治療的中位時(shí)間為16周,美國組為18周。主要終點(diǎn)是完全緩解率(意大利組)和總緩解率(美國組)。于2013年4月意大利組(28名患者)完成登記,美國組(26/計(jì)劃36)目前仍在進(jìn)行。
結(jié)果
意大利組在8周的中位期之后,總緩解率為96%(大約25/26名患者),而美國組12周中位期后的總緩解率為100%(24/24)。
兩組的完全緩解率分別為35%(9/26)和42%(10/24)。意大利組在23個(gè)月的中位隨訪之后,發(fā)生完全緩解的患者中位無復(fù)發(fā)生存期為19個(gè)月,部分緩解的患者為6個(gè)月;中位無治療生存期分別為25個(gè)月和18個(gè)月。美國組1年的中位隨訪的無進(jìn)展生存率為73%,而總生存率為91%.
藥物相關(guān)不良反應(yīng)通常為1/2級,導(dǎo)致劑量減少的最常見不良反應(yīng)是皮疹,關(guān)節(jié)痛或關(guān)節(jié)炎。7/50名患者發(fā)生了繼發(fā)性皮膚腫瘤(可經(jīng)簡單切除治療)。在治療末期,骨髓中頻繁出現(xiàn)的磷酸化ERK-陽性白血病細(xì)胞,表明MEK和ERK的旁路激活是一種耐藥機(jī)制。
結(jié)論
短期口服藥——維羅非尼治療復(fù)發(fā)性或難治性毛細(xì)胞白血病的療效極佳。
近日,首個(gè)單克隆抗體藥物daratumumab已被美國食品藥品監(jiān)督管理局(...[詳細(xì)]
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