非甾體抗炎藥（NASID）二氟尼柳治療遺傳性甲狀腺素運(yùn)載蛋白樣家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTR-FAP），與安慰劑相比能夠降低神經(jīng)學(xué)障礙進(jìn)展率，并維持生活質(zhì)量。研究報(bào)告發(fā)表在《美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)雜志》（JAMA）。

    ATTR-FAP是一種遺傳疾病，是甲狀腺素運(yùn)載蛋白的變異聚集造成的。如不治療，患者會(huì)出現(xiàn)進(jìn)展性神經(jīng)缺陷，在疾病出現(xiàn)后10至15年內(nèi)死亡。標(biāo)準(zhǔn)的療法是肝移植，但是花費(fèi)昂貴，器官有限，并且不適合老年患者和進(jìn)展性疾病患者。

    這項(xiàng)新的雙盲試驗(yàn)由美國(guó)波士頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院開展。招募130例患者，來自英國(guó)、意大利、日本、瑞典和美國(guó)的8個(gè)中心。隨機(jī)接受250mg二氟尼柳或安慰劑，每日兩次。

    結(jié)果，治療2年后，治療組患者的多神經(jīng)病變進(jìn)展顯著低于安慰劑組。安慰劑組與基線相比的神經(jīng)病變障礙評(píng)分+7個(gè)神經(jīng)測(cè)試評(píng)分（NIS+7）變化為26.3分，治療組為8.2分，兩組相差18分。

    重要的是，二氟尼柳不僅阻止神經(jīng)病變進(jìn)展，還能維持患者的生活質(zhì)量。此外，二氟尼柳耐受良好。不良反應(yīng)中以肌肉骨骼和一般疾病更為常見，但藥物相關(guān)不良事件兩組沒有不同。兩組的嚴(yán)重不良事件也無明顯不同。