布美他尼可有效降低自閉嚴(yán)重程度

    自閉癥譜系障礙或 ASD 的成因是復(fù)雜的。腦神經(jīng)元長期的興奮似乎是其部分肇因。因此，大腦中主要的抑制性神經(jīng)遞質(zhì) GABA 受到了關(guān)注。

    對一個生長中的胎兒而言，GABA 通常會激發(fā)其大腦內(nèi)神經(jīng)元并接著在其出生時讓這些神經(jīng)元平靜下來，這一轉(zhuǎn)換是由來自母體的催產(chǎn)素介導(dǎo)的，它具有保護性的功效。但在自閉癥中，這一轉(zhuǎn)換沒有發(fā)生。其神經(jīng)元仍然處于激發(fā)狀態(tài)，因為一種關(guān)鍵的信號傳導(dǎo)分子：氯離子的積聚濃度要高于其應(yīng)有的濃度。

    在先前提到的臨床試驗中，一種叫做布美他尼的可降低氯離子的藥物似乎能夠在有 ASD 的兒童中恢復(fù) GABA 的轉(zhuǎn)換功能，同時減少自閉癥和阿斯伯格綜合征的嚴(yán)重程度。

    為了更好地理解布美他尼是否會以他們認(rèn)為的作用方式影響（即通過降低氯離子的水平）作為 GABA 轉(zhuǎn)換基礎(chǔ)的細胞過程，并確定僅恢復(fù)該轉(zhuǎn)換本身是否就能減輕自閉癥的癥狀，研究人員對 2 個嚙齒類的自閉癥動物模型進行了研究。

    他們發(fā)現(xiàn)，在妊娠小鼠中的催產(chǎn)素沒有從母體向胎兒發(fā)送信號，而其結(jié)果是氯離子會在胎兒神經(jīng)元內(nèi)積聚，其濃度比應(yīng)有的濃度要高。然而，通過給母體注射布美他尼，研究人員能夠?qū)⒙入x子濃度降至其恰當(dāng)?shù)臐舛?，并因而恢?fù)了 GABA 的轉(zhuǎn)換功能。至關(guān)重要的是，接觸這種治療的小鼠的后代沒有顯現(xiàn)自閉癥的特征。

    這項研究為在那些正在參與臨床實驗的并已經(jīng)出現(xiàn)了自閉癥癥狀的幼童使用布美他尼提供了支持。這項研究得到了來自 專注于治療發(fā)育障礙的 Neurochlore 公司的資助。