近來的一天，一封寄到美國食品藥品管理局的信件讓工作人員坐立不安。

    這封信來自于一個專門服務(wù)杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者的非營利組織，名叫肌營養(yǎng)不良患者項目（Patient Project Muscular Dystrophy）， 簡稱PPMD.

    在信中，PPMD督促FDA加快對DMD療法的審查進度。因為目前已經(jīng)有不是一種，不是兩種，而是四種新藥都在敲FDA的門，可是，還沒有被允許放行。這意味著，患有DMD的兒童，這些清一色的男孩子將得不到及時治療，只能干巴巴地等待，而同時病情卻在靜悄悄地發(fā)展，他們的肌肉在一天天地變?nèi)?，萎縮和失去功能。

    在這封直接寄給FDA藥品評審和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research CDER）主任Janet Woodcock的信中，PPMD還表達了希望FDA盡快解釋對杜氏肌營養(yǎng)不良癥的藥物的政策。

    為什么一封信猶如一塊巨石激起千重浪？

    這是因為，F(xiàn)DA對一個DMD新藥的審查時間超過預期，引起了患者們的擔憂。

    這個藥是美國Sarepta Therapeutics公司的eteplirsen,是針對dystrophin的第51個外顯子設(shè)計的外顯子跳躍藥物。目前處于臨床試驗階段，該藥預計能夠緩解13%的DMD患者的癥狀。

    但是，其臨床試驗涉及的患者群體太?。?3%這個數(shù)字估計也不能讓FDA很滿意），而且患者給藥時間過短，藥物長期安全性得不到驗證，因此，F(xiàn)DA遲遲沒有決定是否批準該藥物。

    于是，在猶豫中，eteplirsen就過了預計的5月26日的審查結(jié)果日期，PDUFA（Presc**tion Drug User Fee Act）日期。

    圍繞此藥所帶來的希望和失望讓PPMD的主席兼首席執(zhí)行官 Pat Furlong擔憂，她表示， 這讓DMD圈內(nèi)人士對FDA審評的一致性以及透明度產(chǎn)生質(zhì)疑。

    雖然新藥看似近在手邊，但是獲得批準的過程卻更像一場持久戰(zhàn)。

    在上周的一次公開會議上，這個非盈利組織的法律和公共政策的高級副總裁Annie Kennedy表示，如果FDA過了PDUFA日期而遲遲不出結(jié)果，利益相關(guān)方應(yīng)該要求FDA每月提供審評進度的更新。她表示，缺乏可靠的官方信息會使相關(guān)人士感到焦慮。

    作為回應(yīng)， FDA藥品審評和研究中心的戰(zhàn)略研究項目辦公室主任Theresa Mullin暗示說，F(xiàn)DA不能因為個別案例，招致有機構(gòu)來信提出報告要求，就應(yīng)該服從。

    “沒有比不得不提出這個那個報告更占用我們有限的審評資源。”她說。

    FDA接連說“不”

    此外，F(xiàn)DA還拒絕了兩個DMD新藥，盡管其中一個已經(jīng)獲得了歐盟醫(yī)藥局（EMA）的批準。

    其中一個是BioMarin制藥公司的drisapersen.和eteplirsen相似，drisapersen也是一個針對dystrophin第51個外顯子設(shè)計的外顯子跳躍藥物。 FDA因為該藥的毒性，一言不合就拒絕批準其上市。

    另一個是PTC Therapeutics公司的新藥Ataluren,這是一個終止子跳躍藥物，早在2014年，歐盟EMA以提供一種治療手段為由批準其上市，可是申請遞到了FDA這里，因其數(shù)據(jù)的不足，F(xiàn)DA連審查此藥的“面子”都不給，就直接說“不”.

    如果上述兩種DMD新藥都因為數(shù)據(jù)不夠，安全性不能確認，遭到FDA的冷水澆頭，那么，最后一個藥的命運也并沒好到哪去。

    Santhera 制藥的Idebenone一開始被開發(fā)治療阿爾茲海默等神經(jīng)系統(tǒng)疾病，但是效果不明顯，后來被研究治療DMD.其加速審批的申請也遭到了FDA的漠視。

    在這場患者組織與FDA的紛爭中，殊是殊非還難以確定。但不屈服于壓力，以科學以依據(jù)，以療效和安全性為標準，F(xiàn)DA的態(tài)度不能不讓人敬佩。但是，眼巴巴等藥的患者的呼聲也不容忽視，如果有一種療法既能提高超過這些療法的療效，又具有長期安全性，就會應(yīng)該滿足雙方的要求，才能雙贏。