從走路經(jīng)常摔倒到連翻身不能，7歲的陳飛飛被診斷為進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥，為了延緩生命，在淮安市第一人民醫(yī)院接受了臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植手術(shù)。
　　進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥，簡(jiǎn)稱(chēng)為肌無(wú)力，主要是因?yàn)槟赣H的染色體有一段基因缺失。缺了這個(gè)基因后，孩子先天就缺乏一種叫做抗肌萎縮蛋白的基因。沒(méi)有這個(gè)基因，隨著年齡的增長(zhǎng)，他的肌肉就會(huì)逐漸萎縮壞死，原有的肌肉被大量的脂肪所替代，人便逐漸失去運(yùn)動(dòng)能力。肌無(wú)力的早期表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)受限，然后全身肌肉會(huì)逐漸變硬變壞，失去行走能力，最后心肌、呼吸肌萎縮導(dǎo)致死亡?；颊叨鄶?shù)在18～20歲離世。
　　再造免疫系統(tǒng)是目前最有效手段
　　肌無(wú)力是一種遺傳性疾病，目前無(wú)法根治，因此潘文友主任建議小飛飛嘗試間充質(zhì)干細(xì)胞治療。間充質(zhì)干細(xì)胞是一種具有自我更新與多向分化潛能的細(xì)胞，被稱(chēng)為萬(wàn)能細(xì)胞。它就像一粒種子，被植入肌肉后，就能在病變的肌肉里釋放小修復(fù)因子，使血管和神經(jīng)重生。潘文友主任說(shuō)，目前，像小飛飛這種情況，如果將干細(xì)胞移植入體內(nèi)，應(yīng)該根據(jù)需要分化出缺失的基因，使肌體獲得自我修復(fù)的能力，再造免疫系統(tǒng)。這被認(rèn)為是目前最有效的治療手段。
　　另外，與臍帶血干細(xì)胞相比的一個(gè)最大的方便之處在于，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞不需要任何配型就能直接使用，而且也不會(huì)出現(xiàn)排斥反應(yīng)?？紤]到小飛飛家庭困難，在淮安一院醫(yī)務(wù)人員的積極爭(zhēng)取下，江蘇省干細(xì)胞庫(kù)決定為其免費(fèi)提供臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞。