近日，一個(gè)名叫“薩奇法案”的立法動(dòng)議，因?yàn)樽悦顸h議員們的反對(duì)而未能啟動(dòng)。這個(gè)曾在英國(guó)醫(yī)學(xué)界鬧得沸沸揚(yáng)揚(yáng)的動(dòng)議，至此終于慘淡收?qǐng)觥Ｈ欢?，它所帶來的問題卻并不簡(jiǎn)單：

    那些罹患沉疴、不久于世的患者，既然現(xiàn)代醫(yī)學(xué)已經(jīng)無能為力，該不該允許他們嘗試那些未經(jīng)衛(wèi)生主管部門批準(zhǔn)的治療方法、藥物？

    或者說，法律要不要網(wǎng)開一面，允許患者病急亂投醫(yī)？

    薩奇勛爵和薩奇法案

    這個(gè)闖關(guān)失敗的動(dòng)議，正式名稱叫做《醫(yī)療創(chuàng)新法案》（Medical Innovation Bill），因其發(fā)起人是莫利斯·薩奇勛爵（Lord Maurice Saatchi），又被稱為“薩奇法案”.

    而法案內(nèi)容，說白了就一句話：

    對(duì)于那些醫(yī)生預(yù)計(jì)治療無效的患者，特別是惡性腫瘤患者，該法允許醫(yī)生使用任何創(chuàng)新的治療方法和藥物，即便這些方法未經(jīng)衛(wèi)生主管部門批準(zhǔn)。

    這聽起來有點(diǎn)匪夷所思：一旦該法案通過，只要是打著“創(chuàng)新治療”的旗號(hào)，吃綠豆、喝橙汁、服用成分不明的草藥、順勢(shì)療法甚至巫術(shù)，都可以堂而皇之的用在重病患者身上；而英國(guó)現(xiàn)有的醫(yī)療技術(shù)和藥物管理體系，則會(huì)因此被架空，形成了監(jiān)管上的巨大漏洞。

    對(duì)此，薩奇勛爵有他自己的一套解釋：他的妻子多年前被查出罹患腫瘤，而他只能眼睜睜的看著她撒手人寰。后來，他聽說了一個(gè)病例：加州某醫(yī)學(xué)教授，十多年前腦袋里長(zhǎng)了個(gè)橘子大的腫瘤，無論是化療還是手術(shù)都希望渺茫。后來此人跑到墨西哥，試用了一種全新的療法（把幾種治療粉刺、失眠、高血壓的普通藥物混合起來服用），腫瘤居然縮小了，直到今天此人依然健在。然而，由于缺乏相應(yīng)的科學(xué)證據(jù)，這種療法幾乎不可能獲準(zhǔn)在臨床上使用。
 

    薩奇勛爵和他因癌癥去世的妻子約瑟芬·哈特（Josephine Hart）。圖片來源：dailymail.co.uk

    于是，薩奇勛爵大為感慨，認(rèn)為英國(guó)現(xiàn)行的法律簡(jiǎn)直就是在扼殺醫(yī)療創(chuàng)新，間接害死了許多本可以挽救的腫瘤患者，遂提出了這個(gè)立法動(dòng)議。

    此言一出，輿論大嘩。英國(guó)醫(yī)學(xué)界人士尤為反感，認(rèn)為薩奇勛爵對(duì)現(xiàn)代醫(yī)學(xué)一竅不通（他是廣告公司的老板），“薩奇法案”會(huì)讓許多根本不可能有效的“療法”粉墨登場(chǎng)，最終害得患者人財(cái)兩空。

    比如，著名醫(yī)學(xué)雜志《柳葉刀-腫瘤學(xué)》（The Lancet Oncology）在2014年刊發(fā)編輯部評(píng)論，認(rèn)為該法案實(shí)質(zhì)是跳入了循證醫(yī)學(xué)力圖避免的陷阱，并讓醫(yī)生完全違背希波克拉底誓言。同年，一百多位醫(yī)學(xué)教授聯(lián)名寫信給《時(shí)代》雜志，公開表示現(xiàn)有的法律并未妨礙醫(yī)學(xué)的創(chuàng)新，反而是該法案會(huì)極大地?cái)_亂醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)的積累，造成醫(yī)學(xué)發(fā)展的停滯。

    而3月1日的表決，給這個(gè)爭(zhēng)論一錘定音：沒戲！

    穿新鞋，走老路

    實(shí)際上，“薩奇法案”所提倡的東西，并不是什么稀罕事，只是企圖開倒車而已。翻翻歷史書，在漫長(zhǎng)的歲月里，幾乎每個(gè)國(guó)家、民族都經(jīng)歷了醫(yī)學(xué)上的蒙昧?xí)r期，嘗試用各種古怪的方法來戰(zhàn)勝疾?。禾耱?qū)魔、放血、**灌煙、尿道灌水銀、前腦葉白質(zhì)切除……而一切看似奇特的植物、羽毛、動(dòng)物骨骼、礦石甚至糞便，也都曾被滿懷希望地當(dāng)成藥物給患者服下。當(dāng)然，這些歪門邪道的療法和藥物，如今在大多數(shù)地區(qū)已不再使用，因?yàn)樽孑厒冇蒙鳛榇鷥r(jià)，證明了它們純屬想象力過剩的產(chǎn)物，我們沒有必要再去犯同樣的錯(cuò)誤。

    然而，現(xiàn)代醫(yī)學(xué)不是隕石砸出來的大坑。今日的醫(yī)學(xué)成就，完全是在無數(shù)次的失敗中逐漸積累，甚至可以說是踩著尸體一路走來的。而其中最核心的過程就是摒棄：臨床證明有效的療法，就保留下來，作為認(rèn)識(shí)疾病、提高療效的基礎(chǔ)；證明無效的就果斷放棄，不再浪費(fèi)醫(yī)生與患者的生命——這也是循證醫(yī)學(xué)的基礎(chǔ)所在，一切以臨床數(shù)據(jù)說話。

    當(dāng)然，這其中還包括對(duì)于臨床數(shù)據(jù)的正確認(rèn)識(shí)和利用。比如必須排除安慰劑效應(yīng)等主觀因素的干擾，對(duì)策就是隨機(jī)分組和雙盲測(cè)試；必須以統(tǒng)計(jì)學(xué)規(guī)則來檢驗(yàn)數(shù)據(jù)——單個(gè)、數(shù)個(gè)患者的病例，是不足以評(píng)價(jià)一項(xiàng)療法、一種藥物的有效性的，就像有人買***中了頭獎(jiǎng)并不意味著誰都能中大獎(jiǎng)。

    而這一整套摒棄的規(guī)則本身，是人類付出了巨大的代價(jià)，才在黑暗中逐漸摸索出來的。藥品評(píng)估審批制度，也是在無數(shù)假藥坑人的慘痛教訓(xùn)中誕生的。如果真讓“薩奇法案”變成法律，這些努力就付諸東流，英國(guó)醫(yī)學(xué)重新回到了起點(diǎn)，實(shí)在是太不可取了。

    新藥重要，又快又好？

    然而，一個(gè)客觀現(xiàn)實(shí)是，按照常規(guī)的評(píng)審流程，往往需要數(shù)年甚至十多年，才能對(duì)一種新療法、新藥物作出是否批準(zhǔn)使用的決定，許多疾病終末期患者可能就等不到那一天了。

    當(dāng)然，我們不能因?yàn)榛颊呒钡染让?，就放棄既有的?biāo)準(zhǔn)，死馬當(dāng)成活馬醫(yī)，放縱未經(jīng)充分評(píng)估的藥物、療法橫行市場(chǎng)、謀財(cái)害命，讓患者人財(cái)兩空；但同時(shí)，我們又必須承認(rèn)這個(gè)問題確實(shí)很糟糕，因?yàn)閷?duì)每個(gè)人而言，生命都只有一次，錯(cuò)過了就再無法挽回。
 

    在影片《達(dá)拉斯買家俱樂部》中，被診斷出艾滋病的德州電工羅恩，因?yàn)楫?dāng)時(shí)美國(guó)FDA唯一批準(zhǔn)的抗艾藥物毒性極大，所以他開始研究各種抗艾處方和替代療法，甚至***來自世界各地未經(jīng)批準(zhǔn)的藥物。后來，他還成立了一個(gè)叫做“達(dá)拉斯買家俱樂部”的地下組織，為艾滋病人提供更多“非常規(guī)療法”.圖片來源：haaretz.com

    因此，必須在評(píng)審速度與治療效果之間尋找到一個(gè)平衡點(diǎn)，而許多國(guó)家的藥品管理機(jī)構(gòu)，對(duì)此也有相應(yīng)的規(guī)定，其中最突出的就是美國(guó)聯(lián)邦食品藥品管理局（FDA）的 “綠色通道”政策，以此來縮短臨床急需的新藥評(píng)審周期。

    這一政策中，主要包括了“快車道”、加速審批（accelerated approval）、優(yōu)先評(píng)審三種模式，而申請(qǐng)這三種模式的要求都差不多：某種藥物或許能夠預(yù)防、診斷、治療某種危及生命的嚴(yán)重疾?。ㄈ鐞盒阅[瘤、艾滋病等），或者是能避免某種嚴(yán)重的副作用；同時(shí)，現(xiàn)有的藥品不能滿足對(duì)這種疾病的治療需要。

    其中，“快車道”是允許藥物開發(fā)者在申請(qǐng)全程中，更密切地和FDA評(píng)審專家溝通以獲得指導(dǎo)，臨床實(shí)驗(yàn)的資料數(shù)據(jù)可以分步提交；快速審批則允許用階段性的替代終點(diǎn)（比如，患者的某個(gè)生化指標(biāo)、病程發(fā)展情況等數(shù)據(jù)）來代替通常的評(píng)審終點(diǎn)（治愈率、死亡率、復(fù)發(fā)率等需要較長(zhǎng)時(shí)間才能觀測(cè)到的數(shù)據(jù)）；優(yōu)先評(píng)審則是FDA將集中評(píng)審專家，優(yōu)先對(duì)其資料進(jìn)行審查。

    同時(shí)，對(duì)于這些新藥，F(xiàn)DA也規(guī)定了一些額外的上市后監(jiān)測(cè)措施，確保沒有“綠色通道”不會(huì)在實(shí)質(zhì)上降低審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)。

    憐憫用藥，僅限必要

    除此之外，對(duì)于那些非常危重、死亡風(fēng)險(xiǎn)極高的病例，還有另一種變通的政策稱為“憐憫用藥”（compassionate use,也譯“同情用藥”），有點(diǎn)像開頭提到的“薩奇法案”,但規(guī)定要嚴(yán)格得多。

    在這類政策中，如果某患者已病入膏肓，而某種新藥或許能夠治療或緩解其癥狀，并且這種新藥已經(jīng)進(jìn)入了藥品評(píng)審的特定階段，則廠商和患者可以達(dá)成協(xié)議，將該患者納入進(jìn)行中的臨床試驗(yàn)計(jì)劃中，使用這種尚未被批準(zhǔn)的藥物（例如，ZMapp就被允許用于埃博拉患者的治療）。

    在美國(guó)，這種政策被FDA稱為“擴(kuò)大的入口”（expanded access），意即增大患者參加臨床試驗(yàn)的機(jī)會(huì)；在歐盟，則被稱為“指定病人程序”（named patient programs）。雖然名稱不同，但兩者對(duì)于這種變通的限制條件是相似的：

    該患者病情已經(jīng)非常嚴(yán)重，且現(xiàn)有治療手段基本無效；

    該藥物已經(jīng)進(jìn)入了特定的評(píng)審階段（FDA要求至少是已經(jīng)完成了II期臨床試驗(yàn)，歐盟要求進(jìn)入了III期臨床試驗(yàn)），收集了詳細(xì)的療效與安全性數(shù)據(jù)；

    患者或其法定代理人已經(jīng)充分理解了這種變通的意義和風(fēng)險(xiǎn)；

    任命專門的第三方委員會(huì)，對(duì)患者可能的受益與用藥帶來的風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)行比較，只有受益顯著超過風(fēng)險(xiǎn)時(shí)才會(huì)批準(zhǔn)。

    由此看來，即便是憐憫用藥，也必須經(jīng)過評(píng)估，有詳實(shí)的數(shù)據(jù)支持其安全性和有效性，并且只能用于個(gè)例；與本位開頭提到的“薩奇法案”相比，無疑更加理性、負(fù)責(zé)得多。

    結(jié)語

    病急亂投醫(yī)，是一種人之常情，卻并不是理智的選擇。作為監(jiān)管者，更不能因此就擅離職守，任由假藥、偽科學(xué)橫行。“薩奇法案”被否決，應(yīng)該是英國(guó)人民的一大幸事。