最近發(fā)表于《柳葉刀神經(jīng)病學(xué)》雜志的一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)研究結(jié)果使額顳葉癡呆（FTD）患者從美金剛治療中獲益的希望破滅。

　　澳大利亞新南威爾士大學(xué)神經(jīng)科學(xué)研究所John Hodges教授稱(chēng)，“這些研究結(jié)果令人失望，尤其是考慮到有研究曾表明中至重度阿爾茨海默病和其他癡呆患者使用美金剛可持續(xù)獲益。”

　　美金剛通常在說(shuō)明書(shū)適應(yīng)癥用于FTD患者。事實(shí)上，美國(guó)加州大學(xué)Adam Boxer教授及其團(tuán)隊(duì)無(wú)法招募到計(jì)劃納入的140例患者，部分原因是許多患者愿意超說(shuō)明書(shū)使用美金剛，而不愿被分配到安慰劑組。

　　研究團(tuán)隊(duì)最終招募了81例患者，64例符合Neary標(biāo)準(zhǔn)的特征性腦萎縮和行為變異型FTD，17例為語(yǔ)義性癡呆。與安慰劑組相比，美金剛治療26周對(duì)患者的神經(jīng)精神量表（NPI）評(píng)分或臨床總體印象量表（CGIC）評(píng)分無(wú)顯著差異。具體來(lái)說(shuō)，39例患者服用美金剛20mg/d，42例服用安慰劑，NPI評(píng)分變化有2.2分的差異，差異不具有顯著性。兩組CGIC評(píng)分變化相同。

　　盡管該研究未能招聘到預(yù)期數(shù)量的患者，其陰性結(jié)果與前一項(xiàng)納入49名受試者的隨機(jī)試驗(yàn)相同。

　　治療對(duì)次級(jí)功能和運(yùn)動(dòng)終點(diǎn)也沒(méi)有影響。然而，美金剛組患者7項(xiàng)認(rèn)知測(cè)試中有2項(xiàng)（即數(shù)字符號(hào)和Boston命名）比安慰劑組患者下降更快。

　　Hodges教授說(shuō)，僅有的兩項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的信息很明確：“美金剛不應(yīng)該用于額顳葉癡呆患者，事實(shí)上可能加速認(rèn)知功能下降。”雖然他說(shuō)，認(rèn)知功能下降的證據(jù)“較為復(fù)雜”。

　　Hodges表示，藥物如美金剛不可能使患者得到太多獲益。“對(duì)于治療額顳葉癡呆這樣具有破壞性且進(jìn)展迅速的疾病，試圖用藥物改變神經(jīng)遞質(zhì)平衡以改善癥狀，就如同在泰坦尼克號(hào)的夾板上重新排列椅子一樣，這不現(xiàn)實(shí)。”他認(rèn)為需要開(kāi)發(fā)直接靶向作用于病理過(guò)程的新藥物，雖然這很具挑戰(zhàn)性，因?yàn)镕TD的病理異質(zhì)性大。他指出，約半數(shù)患者的病理改變涉及tau蛋白，tau蛋白修飾藥物的試驗(yàn)?zāi)壳罢谶M(jìn)行中。