地拉羅司（DFX）被批準(zhǔn)為鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）的鐵鰲合劑，但是關(guān)于其治療兒童患者的長(zhǎng)期有效性和安全性數(shù)具有限。4月發(fā)表于《Eur J Haematol》的一篇文章探索了其療效。

    這項(xiàng)回顧性研究納入62名東倫敦和埃塞克斯臨床血紅蛋白病網(wǎng)絡(luò)的定期輸血兒童患者（中位年齡9.2 ±3.2歲）。療效檢測(cè)包括每月的血清鐵蛋白（SF）檢測(cè)和每年的R2 MRI評(píng)估肝鐵濃度（LIC），安全性標(biāo)記包括血清肌酐酸和丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶（ALT）。
 

    DFX治療平均持續(xù)時(shí)間為2.5±1.4年，第36個(gè)月的平均劑量為25mg/kg/d.治療開始時(shí)的平均SF為2542 ±952 ng/mL,第36個(gè)月增加至4691 ±2255 ng/mL（P =0.05）。首次掃描的平均LIC為10.3mg/g干重，在隨訪掃描中未出現(xiàn)明顯增加。LIC和SF的相對(duì)變化之間存在顯著的關(guān)聯(lián)（R2 = 0.66,P < 0.001）。53%的患者發(fā)生可逆性轉(zhuǎn)氨酶升高，可能是由于藥物引發(fā)的肝炎。調(diào)查問卷的響應(yīng)表明50%以上的兒童服用DFX時(shí)發(fā)生困難，通常是由于味道難聞。
 

    圖3 肝臟鐵濃度隨時(shí)間的變化

    結(jié)果顯示50%以上的SCD兒童對(duì)DFX的鐵過(guò)載控制不充分。導(dǎo)致這一結(jié)果的原因是頻繁中斷劑量，還是耐受性和依從性差或藥物的療效差尚不清楚。研究者建議進(jìn)行進(jìn)一步研究來(lái)證實(shí)這些結(jié)果，并優(yōu)化這一患者群的鐵鰲合劑。

    編譯自：Deferasirox for iron chelation in multitransfused children with sickle cell disease; long-term experience in the East London clinical haemoglobinopathy network. Eur J Haematol. 2015. 4