2014年美國心臟病學(xué)會年會（ACC2014）公布的三項臨床試驗表明，PCSK9單克隆抗體Evolocumab可有效降低高脂血癥患者的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C），并且具有較好的安全性。

    DESCARTES試驗共納入901例經(jīng)降脂治療后LDL-C ≥ 75 mg/dL的受試者，并按照2:1比率隨機分入evolocumab（420 mg 皮下注射 1次/月）或安慰劑組。結(jié)果顯示，evolocumab組的LDL-C最小均方平均值較安慰劑組降低57%,但依據(jù)背景降脂治療不同存在較大變異。在12和52周時LDL-C的降低幅度基本相當。該研究論文發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（簡稱NEJM）。

    MENDEL-2試驗共納入614例未應(yīng)用他汀類的高膽固醇血癥患者，并對evolocumab和安慰劑或依折麥布進行了比較評估。結(jié)果顯示，與安慰劑或依折麥布相比，evolocumab（140 mg/兩周或420 mg/月）在12周期間可快速且顯著的降低LDL水平；至基線LDL-C降低幅度分別比安慰劑和依折麥布升高55——57%和38——40%.該研究論文3月29日在線發(fā)表于《美國心臟病學(xué)雜志》（JACC）。

    多中心RUTHERFORD-2試驗共納入331例家族性高膽固醇血癥患者，隨機給予evolocumab（140 mg/兩周或420 mg/月）或安慰劑治療12周。結(jié)果顯示，在應(yīng)用或未應(yīng)用依折麥布的情況下evolocumab均可顯著降低LDL-C.12周時，140 mg/兩周和420 mg/月evolocumab組患者的LDL-C平均分別降低61%和56%.兩種劑量evolocumab具有臨床等效性。